Innovadora técnica de edición genética podría evitar miles de enfermedades

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| Periodista Digital: Cooperativa.cl

Científicos de Harvard y el MIT lograron mejorar el sistema CRISPR-Cas9 con el desarrollo de Prime Editing.

El nuevo avance manipula menos material genético y por tanto, reduce la posibilidad de efectos indeseados.

Innovadora técnica de edición genética podría evitar miles de enfermedades
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Prime Editing podría reparar cerca del 89 por ciento de las 75 mil mutaciones dañinas que destruyen al genoma humano.

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Una nueva técnica de edición genética desarrollada en EE.UU. podría reparar alrededor del 89 por ciento de las 75 mil mutaciones dañinas que destruyen al genoma humano y provocan enfermedades.

Según consigna El Mercurio, se trata de Prime Editing, avance que fue publicado en la revista Natura tras la investigación de científicos del Instituto Broad, perteneciente a la Universidad de Harvard y el Instituto de Tecnología de Massachussets (MIT).

Los estadounidenses lograron mejorar el método en el que se basa la técnica: CRISPR-Cas9, una estrategia que surgió hace siete años y que corrige el ADN mediante el uso de "tijeras moleculares".

¿Cómo funciona Prime Editing?

A diferencia de CRISPR-Cas 9, que corta ambas cadenas de la doble hélice de ADN, Prime Editing corta una sola hebra y posteriormente completa los cambios de la secuencia con una enzima, manipulando de forma directa menos material genético y de esa forma, reduciendo la posibilidad de efectos indeseados.

En el trabajo del Instituto Broad, el equipo describe 175 ediciones de ADN a células humanas con gran precisión, y cómo lograron corregir las variantes genéticas que causan anemia de células falciformes y la enfermedad de Tay-Sachs.

Por su parte, el primer sistema de reparación fue controversial, pues daría origen a nuevas mutaciones al permitir insertar o eliminar de forma indeseada letras del ADN en donde se cortó el genoma.

El coautor de Prime Editing, David Liu, dijo al El Mercurio que "si CRISPR-Cas9 es como una tijera molecular, entonces Prime Editing es como un editor de texto, capaz de buscar secuencias de ADN con el objetivo de reemplazarlas con precisión".

¿Cuándo podrá aplicarse?

Sin embargo, el científico remarca que queda mucho por recorrer para que la técnica sea implementada: "es el comienzo más que el final, de una aspiración de larga data de poder realizar cualquier cambio de ADN en cualquier posición de una célula de un organismo vivo".

"Se necesita mucho más trabajo para alcanzar este objetivo, incluidos estudios adicionales para caracterizar los posibles efectos de Prime Editing en las células y así permitir su aplicación, apenas en animales vivos", aclaró Liu.

De acuerdo a Mathiu Miossec, investigador del Centro de Bioinformática y Biología Integrativa de la Universidad Andrés Bello, "hay un montón de enfermedades raras que son controladas por una única mutación, y con esta tecnología parece que tendremos la capacidad de reparar".

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